תקווה חדשה לחולי האלצהיימר

התיאור הראשון למחלת האלצהיימר אובחן בשנת 1906 וקיבל את השם אלצהיימר על שם הרופא אשר אבחן את המחלה. מאז ועד היום המחלה הניוונית גרמה לסבל רב. המדע ניסה במשך שנים רבות למצוא תרופות, אך ללא הצלחה. מחלת האלצהיימר גורמת לניוון פרוגרסיבי של מערכת העצבים. היא מתחילה בפגיעה בזיכרון, אוריינטציה והופכת את החולה לתלוי באחרים. עד היום כל הטיפולים שעמדו לרשותנו התמקדו בהאטת התקדמות המחלה ושיפור איכות החיים של החולה. אך תרופה לאלצהיימר נשמעה לרבים כמדע בדיוני.

אך למרות זאת חוקרים רבים המשיכו לחקור את המחלה ולחפש אחר פתרונות. בעשור האחרון חלה התקדמות אדירה בנושא. האם מצאנו את התרופה לאלצהיימר? אולי קצת מוקדם להגיד זאת בוודאות אך נראה שסוף סוף יש אור בקצה המנהרה.

בחודש יוני האחרון אישר מנהל התרופות האמריקאי את התרופה aducanumab עבור טיפול בחולי אלצהיימר. אך האישור כפוף לניסויים נוספים בקבוצות פלצבו על מנת לאבחן את היכולות של התרופה לשפר את הזיכרון והיכולות הקוגניטיביות אשר נפגעו מהמחלה. זוהי התרופה הראשונה המיועדת לתיקון הנזק של המחלה אשר הגיעה לשלב מתקדם. תרופה זו היא פרי פיתוח משותף של בחרת הביוטכנולוגיה האמריקאית BIOGEN והחברה הפרמצבטית היפנית EISAI.

דרך מפותחת בדרך למציאת התרופה

התרופה aducanumab עלתה לראשונה לכותרות בשנת 2016. זה היה המקרה הראשון, לאחר עשורים של מחקרים וניסויים, בהם תרופה הראתה תוצאות חיוביות. כל הדברים שנוסו עד אז הסתיימו בכישלון מתסכל. למעשה חוקרים רבים הטילו ספק האם הניסיונות לרפא את המחלה באמצעות טיפול במשקע העמילואיד הוא הכיוון הנכון.

אך תרופת ה aducanumab מראה כי יתכן כי הסרת אותם המשקעים היא אכן הטיפול הנכון. חולי אלצהיימר בשלב התחלתי ובינוני אשר קיבלו את התרופה במשך שנה הראו סימנים חיוביים. רמות העמילואויד ירדו והם הראו שיפור ביכולות הקוגניטיביות. התוצאות החיוביות של הניסויים עודדו מאוד את החברה והמשקיעים והניסויים נמשכו בהיקף גדול יותר. אך למרות ההצלחה, במרץ 2019 נראה היה שהניסויים הגיעו למבוי סתום. החוקרים החלו לנתח את המידע ונראה היה שהתוצאות במבחנים הקוגניטיביים לא היו שונות מאלו של החולים אשר קיבלו פלסבו. מסקנות אלו הביאה את החברה למסקנה המתבקשת כי אן טעם להמשיך בניסויים.

מאכזבה לתקווה

ניל קורקרי, אחד מחולי האלצהיימר אשר קיבל את הטיפול התאכזב מאוד מההחלטה להפסיק את הניסויים לאחר 18 חודשים בהם קיבל את התרופה. ניל טען כי בזכות התרופה הוא הרגיש כיצד הזיכרון שלו משתפר. אך כאשר נפסק הניסוי הוא הרגיש כי מצבו מתדרדר והוא מתקשה לזכור.

אך לאחר מספר חודשים בהן הניסוי נעצר, מארגני הניסוי הודיעו כי על פי המשך ניתוח הנתונים נראה כי התרופה דווקא כן משיגה תוצאות והם זקוקים לעוד נתונים. החברות המפתחות את התרופות המשיכו לנתח את הנתונים עד שלבסוף החליטו לפנות לרשות התרופות האמריקאית בנובמבר 2020 וביקשו את אישור התרופה.

אנשי ה FDA בחנו את הנתונים שהוצגו בפניהם ואף נעזרו ביועצים עצמאיים. רבים מאנשי המקצוע טוענים כי הנתונים אינם מראים קשר חזק בין התרופה לבין שינוי העמילואידים במוח ויש צורך במחקר נוסף על קבוצת פלצבו. רבים מהם גם טענו שה FDA לא היה צריך לאשר את התרופה בטרם השלמת המחקרים.  נכון לעכשיו לתרופה יש את האישור, אך בכפוף לדרישה לביצוע מחקר על קבוצת פלצבו. אם המחקר הנוסף ייכשל, מנהל התרופות האמריקאי עשוי לשלול את אישור התרופה.